Наука и техника

Сайт посвящен машинному обучению, ИИ, ГМО и многому другому технологичному

Мышам вставили человеческие мозги

«XX2 век» уже писал о том, что учёным из Института Солка (Salk Institute for Biological Studies) удалось имплантировать фрагмент человеческого мозга мышам. Теперь стали известны подробности: исследователи добились того, чтобы органоид снабжался кровью и питательными веществами в течение нескольких месяцев и работал в составе мышиного мозга.

Интересно, что мозги для трансплантации были взяты не у трупа, а выращены заново: человеческие стволовые клетки были дифференцированы в различные клетки мозга, которые образовали органоиды размером несколько миллиметров, имитирующие структуру, клеточный состав и даже электрическую активность нормального мозга. В чашке Петри такие органоиды начинают умирать примерно через 10 недель. Имплантация в мышиный мозг позволяет продлить время наблюдения за живым фрагментом мозга. Исследователи имплантировали человеческие мозги 61 мыши. Примерно 80 % органоидов прижились и через 14 дней оказались пронизаны сетью кровеносных сосудов. Через 12 недель было отмечено образование новых нейронов, астроцитов и рост аксонов, соединившихся с мышиными клетками. При этом активность человеческих нейронов синхронизировалась с мышиными.

Рис. 10. Имплантация органоидов человеческого мозга в мышиный. (а) Процедура получения органоидов, окрашенных зелёным флуоресцирующим белком GFP, из человеческих эмбриональных стволовых клеток (hESC) и внутричерепная имплантация в мозг иммунодефицитных мышей. (b) Слева — общий вид мозга мыши с имплантом в обычном свете и флуоресцентном. Справа — увеличенный вид с отростками нейронов (белые стрелки). (с) График выживания мышей. 

По результатам проведённых поведенческих тестов мыши не отличались от нормальных, правда, умнее они тоже не стали.

Такой эксперимент — важный шаг вперёд как с точки зрения изучения формирования и работы мозга, так и для регенеративной медицины. Возможно, в будущем удастся использовать выращенные подобным образом органоиды для восстановления повреждённых участков мозга.

«Право попробовать»

Right-to-try laws — так называется новый законопроект в США, который скоро обретёт законный статус. Он позволит терминально больным пациентам, для которых не осталось опций терапии, принимать экспериментальные лекарства, которые ещё не были одобрены FDA. «XX2 век» уже публиковал перевод эмоциональной статьи Дэвида Горски. Более хладнокровную, но в целом также отрицательную точку зрения высказывает в своём блоге Дерек Лоу. Он считает, что в лучшем случае такой закон бесполезен, а в худшем может нанести вред. Его аргументы следующие:

  • большинство экспериментальных лекарств не работают. Частота провалов клинических исследований составляет около 90 % уже долгое время;
  • из-за того, что многие больные захотят попробовать лечение экспериментальный терапией в индивидуальном порядке, сложнее будет набрать пациентов в контролируемые клинические исследования, которые являются единственным способом выяснить, эффективно ли лекарство (правда, в нынешнем виде законопроект предусматривает право попробовать только для пациентов, которые не могут быть включены ни в одно исследование);
  • у производителей относительно безопасных, но неэффективных «лекарств» (проще говоря, шарлатанов) возникнет соблазн запускать клинические исследования, а затем продавать безнадёжным пациентам свои «лекарства» — скажем, БАДы для «лечения» болезни Альцгеймера или рака.
  • многие штаты уже приняли подобные законы и никакой пользы от этого до сих пор не наблюдается. Скажем, первой компанией, которая объявила о намерении воспользоваться этим правом в Колорадо, была Neuralstem, которая предлагала лечение стволовыми клетками. Её исследование предсказуемо провалилось.
    в США и так есть программа расширенного доступа к лекарствам (Expanded Access или Compassionate Use), которая предполагает использование экспериментальных лекарств под строгим контролем FDA, в отличие от Right-to-try. Принятие нового, очень похожего, закона выглядит как пиар политиков, которые его продвигали.

Уже понятно, что глава FDA Скотт Готлиб столкнётся с трудностями при применении нового закона на практике. Также неясно, как побочные эффекты, возникшие при приёме лекарств в рамках Right-to-try, будут влиять на судьбу клинических исследований, и как эти лекарства будут покрываться страховкой. Например, компания Brainstorm Cell Therapeutics, которая исследует нейрональные стволовые клетки в фазе 3 по боковому амиотрофическому склерозу и не может похвастаться хорошими результатами в ранних исследованиях, уже собирается продавать их пациентам за $300 000. Дороговато за непроверенный препарат с неизвестными до конца побочными эффектами, но, к сожалению, новый закон это позволяет. Как горько пишет Дерек Лоу, «пациенты все равно умрут, так зачем им умирать с деньгами?»

Биотехнологии